Ensayo en fase I
La terapia génica con CRISPR ‘in vivo’ abre paso a la curación del angioedema hereditario
En un ensayo inicial con diez pacientes que publica ‘The New England’, una dosis única del fármaco de edición génica libró a nueve de ellos de los ataques al menos 16 semanas.
Fuente: DIARIO MÉDICO
Sonia Moreno Madrid
Actualizado Jue, 01/02/2024 – 16:39
Un tratamiento de edición génica ha mostrado en un estudio clínico de fase I potencial para controlar, con una única dosis, los ataques en pacientes con angioedema hereditario. El fármaco utiliza la tecnología laureada con un Nobel CRISPR-Cas9, al igual que el fármaco recientemente aprobado para la enfermedad de la células faliformes Casgevy (exagamglogene autotemcel).
Sin embargo, y esto es importante, a diferencia de este medicamento para la enfermedad hematológica, la terapia en ensayo para el angioedema hereditario se administra in vivo, mediante una infusión intravenosa, en el paciente.
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