Una terapia CAR-T elaborada en La Paz logra que siete jóvenes con leucemia queden libres de enfermedad

iSanidad, 30/10/2025

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Un total de 12 pacientes, 11 en un programa de uso compasivo y 1 paciente dentro del ensayo clínico REALL_CART, sin alternativas terapéuticas y con leucemia en fase avanzada que no respondieron a CART19 previo han recibido esta innovadora inmunoterapia, con un seguimiento medio de 20 meses

Redacción

La Fundación Cris Contra el Cáncer ha presentado los resultados de un importante estudio realizado en el Hospital Universitario La Paz, donde se ha administrado por primera vez en Europa una terapia CAR-T tándem para pacientes pediátricos y jóvenes adultos (todos menores de 24 años) con leucemia linfoblástica aguda tipo B (LLA-B), el tipo de cáncer más frecuente en la infancia, en recaída y sin otras alternativas terapéuticas. La nueva CAR-T se aplicó a 12 jóvenes con leucemia (11 en un programa de uso compasivo y 1 paciente dentro del ensayo clínico REALL_CART) y siete de ellos están actualmente libres de enfermedad y tienen buena calidad de vida.

En este estudio, publicado en la revista internacional eBiomedicine, se ha tratado a 10 pacientes pediátricos y jóvenes adultos (≤24 años) con leucemia LLA-B de alto riesgo, previamente tratados sin éxito con diversas estrategias, incluida la CART-19. Un mes después de la infusión de esta terapia celular, en ocho pacientes la enfermedad se redujo tanto que no se podía ni detectar. Cinco de ellos pudieron recibir trasplante de médula ósea que consolidó su tratamiento exitoso y, tras 20 meses de seguimiento promedio, seis de estos diez niños siguen vivos, lo que significa una supervivencia global de alrededor del 70% en niños que ya no tenían otras opciones. Tras el estudio, otro niño fue tratado con este mismo tratamiento también en uso compasivo.

Durante la presentación se ha destacado que se trata de un «avance sin precedentes«, logrado mediante el uso compasivo de una terapia CAR-T tándem dirigida contra los antígenos CD19 y CD22. Estas moléculas están presentes en las células leucémicas y pueden ser reconocidas de forma específica por las CAR-T, linfocitos T del paciente modificados genéticamente mediante un vector lentiviral. Este estudio representa el primer reporte clínico en Europa y España con este enfoque terapéutico, que ya cuenta con publicaciones en China, Estados Unidos y Reino Unido.

En total, participaron 11 niños (se sumó 1 por uso compasivo) y 7 continúan con vida. Se concluye que la supervivencia es del 70%

«Conseguimos que muchos de estos pacientes mantuvieran la respuesta en el tiempo. Sabemos que el tratamiento dura poco tiempo, ya que es un tratamiento puente a otra estrategia y se necesita consolidarlo con otro trasplante individualizado», ha señalado el Dr. Antonio Pérez Martínez, director de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en Cáncer Infantil y jefe del Servicio de Onco-hematología pediátrica en el Hospital Universitario La Paz. «Los cánceres infantiles son enfermedades de poca prevalencia, muy complejas y que requieren estrategias que concentren los pacientes y la experiencia en , centros asistenciales que integren la investigación, centros integrales de excelencia que conecten el laboratorio con la clínica», ha añadido.

El tipo de cáncer más frecuente en la infancia

Gracias a los avances en inmunoterapia, especialmente las células CAR-T (linfocitos modificados en el laboratorio para detectar y destruir a las células tumorales) la supervivencia en LLA-B supera el 90%. Sin embargo, más de la mitad de los pacientes que reciben un CAR-T recaen tras considerarse inicialmente curados. Estas recaídas, principal causa de mortalidad en la LLA-B pediátrica, suelen deberse al poco tiempo que sobreviven las CAR-T en el organismo y al llamado escape antigénico: esta situación hace referencia a la capacidad de las células tumorales de esconder la molécula que estas CAR-T detectan (el CD19), por lo que se vuelven invisibles a la terapia.

Ante esta situación, el equipo de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en Cáncer Infantil ha producido la terapia CAR-T en tándem que reconoce simultáneamente dos moléculas diferentes (CD19 y CD22). Así, si el tumor oculta una de ellas, las células son capaces de detectar la otra, y se dificulta la recaída de la enfermedad. Los investigadores han llevado esta terapia a pacientes con LLA-B en recaída tras un CART-19 en un programa de uso compasivo y han logrado «resultados muy esperanzadores».

La presentación del estudio ha contado con los niños y niñas que han formado parte de esta investigación junto con sus familias. Una de las niñas, Lucía, que ahora tiene 15 años, recibió el diagnóstico de una leucemia linfoblástica tipo B a los 17 meses de nacer. «Ahora me siento genial, normalmente tengo recaídas al año del tratamiento, pero no he tenido nada y estoy muy contenta», ha señalado Lucía. Su padre ha asegurado que Lucía está viva gracias a haber recibido un tándem CAR-T en la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas. «Estoy muy emocionado de estar hoy junto a mi hija. Sin duda, ella está viva hoy gracias a CRIS Contra el Cáncer».

«Hoy es una de esas fechas en las que aumenta la satisfacción de comprobar la fuerza de la investigación, capaz de abrir puertas a la esperanza y a la vida, además de reforzar el orgullo de pertenecer a esta familia única que es el Servicio Madrileño de Salud», ha indicado la consejera de Sanidad de la Comunidad de Madrid, Fátima Matute, durante la presentación de los resultados.

El proyecto representa una alianza estratégica entre el Servicio de Hemato-Oncología Pediátrica y la Unidad de Producción de Medicamentos de Terapias Avanzadas de La Paz, en colaboración con el Grupo de Investigación en Hemato-Oncología Pediátrica de su Instituto de Investigación; el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO); el Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (Ciemat), y la Fundación CRIS Contra el Cáncer.

Finalmente, la presidenta de CRIS Contra el Cáncer, Lola Manterola, ha puesto en valor «la colaboración público-privada entre la sanidad pública y los fondos de la sociedad civil como una herramienta clave para impulsar la innovación y la investigación biomédica, optimizar los recursos y atraer el talento. Con este modelo queremos complementar la financiación pública, reforzar la sostenibilidad del sistema y acercar a la ciudadanía al progreso científico y sanitario, haciendo de la sociedad un agente activo en la mejora de la salud pública».

Ensayo clínico en marcha

Este estudio demuestra que las células CAR-T tándem CD19/CD22 pueden ofrecer una segunda oportunidad para pacientes pediátricos con leucemia LLA-B sin alternativas. Gracias a estos prometedores resultados, la Unidad CRIS ya ha puesto en marcha un ensayo clínico para validar y ampliar la aplicación de esta innovadora estrategia. El ensayo clínico oficial ya ha sido aprobado –NCT06709469, EudraCT 2023-509723-41-01- y se ha iniciado la fase de reclutamiento, con la primera infusión ya realizada en el primer paciente durante la última semana de julio. A día de hoy un total de 12 niños y niñas han recibido este tratamiento.